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  世界血å‹æ—¥æ¥ä¸´ä¹‹é™…专指出——  建防治网络,高“玻璃人â€ðŸ¦’活质é‡ã€€ã€€è™½迄今人们还ä¸彻底治愈血å‹,但如果血å‹患者能够尽早始定期规律性å—å‡è¡€å› å­æ›¿治疗,完全å¯é¿å…åå¤å‘生节ã€è‚Œè‚‰ç­‰éƒ¨的出血。此外,,è¡€å‹ç—…患者åŠðŸ¦šå®¶åº­æˆå‘˜å¯¹äºŽ病的认识,以能å¦è‡ªè§‰é…åˆðŸ˜«åŠ¡äººå‘˜è¿›è¡Œæ²»,都是血å‹ç—…æ²»éžå¸¸é‡è¦çš„节。  ◎实记者沈唯  🛎ï¸å¹´4月17日是第35个“世界血å‹ç—…æ—¥â€ï¼Œ-题为“人人å¯ðŸšªï¼šé¢„防出血â€旨在æ高全社对血å‹ç—…的关🧑ðŸ½â€ðŸ¤â€ðŸ§‘ðŸ»å’Œæ”¯æŒï¼Œç§‘å­¦治出血,优化治策略,æ高范诊疗能力和⚖ï¸æŠ¤ç®¡ç†æ°´å¹³ï¼Œ进人人享有治的机会。  🧞â€â™€ï¸å‹ç—…患者常被â¯ï¸ä½œâ€œçŽ»ç’ƒäººâ€他们在日常生中需è¦æ—¶æ—¶å¤„🤱留心,ä¸èƒ½æœ‰点磕碰,因为🧛â€â™€ï¸ä¸ªå¾ˆå°çš„伤å£ðŸ¤¼â€â™‚ï¸å¯èƒ½ä¼šè®©ä»–们🙀血ä¸æ­¢ã€‚尽管å‰è¡€å‹ç—…å°šæ— 治方法,但科🕦的进步ã€åŒ»ç–—策的完善以åŠ会的关注,正让血å‹ç—…患者生活质é‡é€æ­¥高。  男性å‹ç—…患病率高ðŸ’女性  “血病是一ç§X染色体连é”çš„éšæ€§传性出血性疾,包括血å‹ç—…A和血å‹ç—…B两ç§ã€‚â€ä¸­å›½åŒ»å­¦学院血液病医📄(血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任æ¨ä»教授介ç»ï¼Œè¡€ç—…A表现为å‡è¡€å› å­â…§(Fâ…§)缺ä¹ï¼Œè¡€å‹ç—…B则表现为å‡è¡€å­â…¨(Fâ…¨)缺ä¹ï¼Œä¸¤è€…都是相应的å‡è¡€å› ðŸŒ·åŸºå› çªå˜å¼•èµ·。  二者临表现基本相åŒ主è¦è¡¨çŽ°ä¸ºå…³ã€è‚Œè‚‰å’Œæ·±éƒ¨织出血,也å¯出现胃肠é“ã€ðŸ•œå°¿é“ã€ä¸­æž¢ç¥žâ›ˆï¸ç³»ç»Ÿå‡ºè¡€ä»¥åŠðŸ‘©â€ðŸ¦³ç‰™åŽå‡ºè¡€ä¸æ­¢。若åå¤å‡ºè¡€ä¸åŠæ—¶æ²»ç–—å¯致关节畸形ã€肿瘤形æˆï¼Œä¸¥者甚至å±åŠç”Ÿ。  为调查国血å‹ç—…患病ðŸ™ï¸ï¼Œä¸­å›½åŒ»å­¦ç§‘院血液病医院(血液学研究所)æ¨å¤©æ¥¹æ•™æŽˆåœ¨1985å¹´å‘èµ·æˆç«‹äº†å…¨å›½è¡€å‹â¸ï¸ç ”究å作组,🌚1986—1988年组织全国24çœå¸‚37个地区对血å‹ç—…展调查,åˆæ­¥明我国血å‹ç—…患病率为2.73/10^5人å£ã€‚  男性è¡€å‹ç—…患病率高于女性。这📤由于血å‹ç—…的🛄病基因在X染色体上,男性åªðŸš™ä¸€æ¡X染色体,一旦该X染色体æºå¸¦è‡´ç—…基因该男性就肯定🌔血å‹ç—…患者。女性有两æ¡X染色体,å³ä½¿æœ‰ðŸ”…æ¡X染色体æºå¸¦è‡´ç—…基因,如å¦å¤–一æ¡X染色体正常,也å¯代å¿éƒ¨åˆ†åŠŸèƒ½则该女性å¯èƒ½æºå¸¦è€…而并ä¸病。如果ä¸æº致病基因的X染色体由于å„ç§ðŸ§‘ðŸ¾â€ðŸ¤â€ðŸ§‘ðŸ¼å› å¤±æ´»ï¼Œé‚£ä¹ˆðŸ¦†å¥³æ€§ä¹Ÿä¼šæˆä¸ºå‹ç—…患者。 除此之外,还🧚â€â™‚ï¸å¦å¤–一ç§èŽ·å¾—è¡€å‹ç—…。这是🦅ç§åŽå¤©èŽ·å¾—性🛃FⅧ或者FⅨ缺ä¹ï¼Œç”±äºŽè‡ªèº«ðŸ™ˆç–«æ€§ç–¾ç—…ã€æ¶ðŸŒ°è‚¿ç˜¤ã€å›´äº§æœŸðŸ§‘ðŸ¿â€ðŸ¤â€ðŸ§‘ðŸ»è¯ç‰©ç­‰å„ç§åŽŸðŸ¦¨ï¼Œæ‚£è€…产生针FⅧ或者FⅨ的自身抗体,使FⅧ或FⅨ被过多破å,从而外周血中FⅧ或FⅨ活性é™ä½Žã€‚  血å‹ç—…患☄ï¸å‡ºè¡€çš„严é‡ç¨‹与其FⅧ或FⅨ缺ä¹çš„程度相。FⅧ或FⅨ活性水平<1%,为é‡åž‹ï¼›FⅧ或FⅨ活性水平在1%到5%之间,为中间型;FⅧ或FⅨ活性水平在5%到40%之间,为轻型。  “ç†è®º,血å‹ç—…在胎时期就å¯ä»¥è¢«断,但是并éžðŸ®æœ‰è¡€å‹ç—…患者🔦有家æ—å²ï¼Œä¹ŸðŸºèƒ½æ˜¯åœ¨å—ç²¾åµðŸ¦…æˆçš„过程中å‘🕗了基因çªå˜ã€‚æ¨ä»æ± è¡¨ç¤ºï¼Œ使有家æ—å²ï¼Œå‰è¯Šæ–­ä¹Ÿä¸èƒ½è¯ç»å¯¹å‡†ç¡®ã€‚🛑 科研进步推ðŸ‚è¡€å‹ç—…诊疗 🗞ï¸è¡€å‹ç—…的主è¦ç–—æ–¹å¼æ˜¯é™è„‰注å‡è¡€å› å­æ›¿治疗,这ç§ç–—ðŸ¯å¯ä»¥æ”¹å–„è¡€å‹患者的生活质🆘,但å´æ— æ³•æ²»è¡€å‹ç—…。æ¨ä»介ç»ï¼Œå½“å‰æœ€å¯èƒ½æ²»æ„ˆè¡€å‹的方法是基因疗。基因治疗🧛血液疾病的治中应用广泛,🦉于血å‹ç—…治疗已有20多年的历å²ã€‚  近🤩æ¥ï¼Œæ¬§ç¾Žå·²ç»ðŸ••é’ˆå¯¹è¡€å‹ç—…çš„因治疗产å“获’用于临床。2022年,针对血å‹ç—…Bçš„å…¨çƒé¦–款基因治疗è¯ðŸ˜‡Hemgenix获美国食å“è¯å“监ç£ç®¡ç†å±€(FDA)批准。该è¯ç‰©ä¸€å‰‚定ðŸŸ350万美元(约åˆäººæ°‘å¸2500万元),æˆä¸ºä¸–界上最昂çš„è¯ç‰©ã€‚  😡国在血å‹ç—…基治疗方é¢çš„ç ”起步并ä¸æ™šï¼Œå¹´æ¥ä¹Ÿå–得了定的çªç ´æ€§æˆðŸ•ã€‚2022年,æ¨ä»æ± å‚与开的亚洲首个è‚é¶å‘腺相关病è¡€å‹ç—…B基因治疗研究å–得显æˆæ•ˆï¼Œç›¸å…³æˆå‘表在国际医期刊《柳å¶åˆ血液学》上。项临床研究结🚣â€â™‚ï¸æ˜¾ç¤ºï¼Œ10åè¡€å‹ç—…患者接å—🔉因治疗平å‡58周åŽï¼Œå‡è¡€å› ðŸ”žæ°´å¹³ä»Žæ²»ç–—å‰2%以下æå‡åˆ°å¹³å‡36.93%,è¯å®žäº†è‚è„é¶å‘腺相关病â„ï¸è½½ä½“在中国血病患者中的有性和安全性。🚼å‰æˆ‘国还有几基因治疗产å“在进行临床试👬ðŸ½ï¼Œæœ‰æœ›åœ¨ä¸ä¹…å°†æ¥èŽ·æ‰¹ã€‚ 虽然迄今人们ä¸èƒ½å½»åº•æ²»æ„ˆðŸš¶â€â™€ï¸å‹ç—…,但如果🥴å‹ç—…患者能够↩ï¸æ—©å¼€å§‹å®šæœŸè§„性接å—å‡è¡€å› 替代治疗,完å¯ä»¥é¿å…åå¤生关节ã€è‚Œè‚‰ðŸ§‘ðŸ¾â€ðŸ¤â€ðŸ§‘ðŸ¼éƒ¨ä½çš„出血。ä»æ± è¯´ï¼Œè¡€å‹患者åŠå…¶å®¶åº­员对于疾病的识,以åŠèƒ½å¦觉é…åˆåŒ»åŠ¡äºº进行治疗,都è¡€å‹ç—…防治éžðŸ§•é‡è¦çš„环节。å¦å¤–,血å‹ç—…者è¦å°½é‡é¿å…用阿å¸åŒ¹æž—ç±»制血å°æ¿åŠŸèƒ½ðŸ‘¨â€ðŸŒ¾è¯ç‰©ã€‚如果进🙄康å¤æˆ–体育锻📠,也应该在有验的血å‹ç—…中🧺专业人员指导进行。â€ä»–说  形æˆè¡€å‹ðŸ‚防治åˆåŠ›ã€€ã€€国统一å调的范化管ç†å°†æœ‰ðŸ”ŠäºŽæ高我国血病防治水平,åšåˆ°è¿™ä¸€ç‚¹ï¼Œ必须建立起全性的血å‹ç—…防🧑â€ðŸ¤â€ðŸ§‘组织。æ¨ä»æ± ç»ï¼Œåœ¨ä¸–界血ç—…è”盟的支æŒ,我国6家血å‹ç—…中心于2004å¹´å‘èµ·æˆç«‹äº†ä¸­å›½è¡€å‹ç—…å组,åŒæ—¶æˆç«‹登记ã€å®žéªŒè¯Šã€æŠ¤ç†å’Œåº·å¤ðŸ•’ç–—4个工作组,éšåŽåœ¨2008å¹´åˆæˆç«‹äº†å„¿工作组。  2009å¹´11月,我国开始建è¡€å‹ç—…病例信💲管ç†åˆ¶åº¦ï¼Œæ—¨å…¨é¢äº†è§£æˆ‘国-å‹ç—…患者基本æ¯å’Œå‡è¡€å› å­制å“临床应用👩â€ðŸ’»å†µï¼Œè¿›ä¸€æ­¥è§„我国血å‹ç—…诊工作,ä¿éšœåŒ»è´¨é‡å’ŒåŒ»ç–—安,为制订相关ç­–æ供科学ä¾ðŸ¥¡ã€‚åŒæ—¶ï¼Œå„地立了血å‹ç—…分诊疗体系,确è¡€å‹ç—…定点医机构,æˆç«‹çœðŸš€è¡€å‹ç—…专家组完善了血å‹ç—…例信æ¯ç®¡ç†åˆ¶。  在政府å„方共åŒåŠªåŠ›,,,血å‹ç—…于2013年纳入全国大病医疗ä¿é™©â­ï¸2017年版国家医ä¿ç›®å½•æ­£将儿童血å‹ç—…防治疗纳入医报销范围。 è¡€å‹ç—…分级诊还必须ä¾é å„è¡€å‹ç—…中心æ¥ðŸ¦ ä½“实施。为此中国血å‹ç—…å组基于我国实情况,制订了国血å‹ç—…中心设标准,对三è¡€å‹ç—…中心的能ã€ç§‘室和专人员é…ç½®ã€æœ‰-人员的资质和è´£ã€å‡ºå‡è¡€æ£€项目清å•å’Œå‡º报告的时间等出明确的è¦æ±‚👩â€ðŸ‘¦ã€€ã€€åœ¨æ­¤åŸºç¡€,中国血å‹ç—…作组è”åˆä¸­å›½è§ç—…è”盟,于2020å¹´æ­£å¼å¯åŠ¨äº†æˆ‘国血å‹ðŸŒ¦ï¸ä¸­å¿ƒèƒ½åŠ›å»ºè®¾估项目。迄今有241家医院å‘国家血å‹ç—…例信æ¯ç®¡ç†ç³»录入数æ®ï¼Œå½•病例数4万余例,我国血å‹ç—…防治水平进一æ高。  除之外,å„ç§å…¬基金会和慈善🗺ï¸ç»‡ä¹Ÿä¸Žåˆ¶è¯ä¼åˆä½œï¼Œä¸ºè¡€å‹患者的治疗费æ供部分补å¿ðŸŽƒè¿›ä¸€æ­¥é™ä½Žæ‚£的治疗负担,åˆå›½å®¶æ‰¶è´«æ•‘的患者还å¯äº«å…费治疗。ã€辑:刘湃】
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